Exagamglogene Autotemcel
Exagamglogene autotemcel 是一种基因治疗产品，由 CRISPR/Cas9 基因编辑的自体 CD34+ 细胞组成。它旨在通过基因改造造血干细胞来增加胎儿血红蛋白 (HbF) 的产生，从而治疗某些血红蛋白病患者。
一种一次性的基因疗法，通过编辑患者自身的干细胞来增加胎儿血红蛋白的产生，用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病。
关键信息一览
- ATC
- B06AX05
- RxNorm
- 2671667
- 通用名
- Exagamglogene Autotemcel
- 药物类别
- atc-b06
- 商品名
- Casgevy
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 根据体重计算剂量
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 根据体重计算剂量
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 根据体重计算剂量
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
10 个群组妊娠期
孕早期避免治疗
exagamglogene-autotemcel在妊娠期间禁用，因为需要预处理化疗且对胎儿存在潜在风险
不适用——妊娠期间禁用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
孕中期避免治疗
推迟至分娩后治疗；妊娠期间禁用预处理方案
不适用——妊娠期间禁用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
孕晚期避免治疗
推迟至分娩后治疗；讨论妊娠期间基础疾病的替代管理方案
不适用——妊娠期间禁用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
哺乳期
母乳喂养尽可能避免
由于预处理化疗和药物在母乳中的排泄情况不明，治疗期间及输注后一段时间内应避免母乳喂养
咨询专家关于恢复母乳喂养的时间
儿童
青少年（12-17岁）适用于12岁及以上镰状细胞病患者
必须满足入选标准，包括足够的器官功能；需对青少年人群进行全面的风险收益评估
定期监测血液参数、器官功能和可能的延迟性并发症
请谨慎使用并监测不良反应。
老年人
老年人（65岁及以上）根据身体状况个体化用药
入选资格取决于总体健康状况和器官功能；需仔细评估对预处理化疗的耐受性
建议进行全面的老年评估；密切监测治疗相关并发症
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻度无特定剂量调整记录
治疗前评估肾功能；治疗期间及治疗后监测肾功能
定期监测血清肌酐和估算肾小球滤过率
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
中重度谨慎使用
需进行仔细的风险收益评估；可能需要调整预处理方案或加强监测
强化肾功能监测；考虑咨询肾病专家
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度无特定剂量调整记录
治疗前评估肝功能；治疗期间监测肝酶水平
定期进行肝功能检查
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
中重度极其谨慎使用
需进行仔细评估；根据严重程度可能禁用；建议咨询肝病专家
频繁进行肝功能监测；可能需要调整预处理方案的剂量
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
统计与临床数据
FDA批准年份
FDA批准了Exagamglogene Autotemcel（Casgevy）用于治疗镰状细胞病
药物类别
体外CRISPR-Cas9基因编辑自体造血干细胞疗法
获批适应症
获批用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血
标价
一次性基因治疗费用
用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血和镰状细胞病患者。这是一种一次性的个性化基因疗法，通过静脉输注患者自身经过编辑的干细胞进行给药。
该疗法包括采集患者的CD34+干细胞，然后使用CRISPR/Cas9技术进行编辑，以降低BCL11A的表达。回输后，这些编辑后的细胞在骨髓中定植并分化为红细胞，产生更高水平的胎儿血红蛋白（HbF），可以替代有缺陷的成人血红蛋白。
Exagamglogene autotemcel 使用患者自身的细胞专门为每位患者制备，不能与其他产品互换。作为基因疗法，该产品仅供单次给药。潜在风险包括输注反应、血细胞减少，以及治疗前需要接受预处理化疗。患者应由具有基因疗法和干细胞移植经验的专业医疗人员进行监测。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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医学审核:WellAlly 编辑团队 最后审核 2026年7月26日. · 阅读我们的编辑政策