Fidanacogene Elaparvovec

发布:2026年7月26日更新:2026年8月24日

Fidanacogene elaparvovec 是一种旨在治疗乙型血友病的基因治疗产品，这是一种以缺乏凝血因子 IX 为特征的罕见遗传性出血性疾病。这种一次性治疗通过使用腺相关病毒载体将功能性 IX 因子基因传递到患者的肝细胞中。

摘要速览

一种血友病B基因疗法，使肝脏能够自行产生凝血IX因子，减少或消除定期因子替代输注的需要。

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关键信息一览

ATC: B02BD17
RxNorm: 2681011
通用名: Fidanacogene Elaparvovec
药物类别: atc-b02
商品名: Beqvez
获取方式: 处方药
哺乳期: 未知
给药途径: —
剂型: 注射剂
上市地区: 超声、EU、CN、JP
需监测: —

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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。

用法用量

成人 (标准)静脉输注

Usual dose: 2×10^14 vg/kg
Maximum: 请咨询医生
用药频率: 单次给药
用药说明: 请遵医嘱
疗程限制: 按处方规定
需监测: 标准

儿童 (标准)静脉输注

Usual dose: 2×10^14 vg/kg
Maximum: 请咨询医生
用药频率: 单次给药
用药说明: 请遵医嘱
疗程限制: 按处方规定
需监测: 标准

老年人 (标准)静脉输注

Usual dose: 2×10^14 vg/kg
Maximum: 请咨询医生
用药频率: 单次给药
用药说明: 请遵医嘱
疗程限制: 按处方规定
需监测: 标准

药物过量

重要过量信息

中毒剂量: 可能导致严重毒性的单次剂量——基于临床前数据和临床试验剂量递增研究

长期过量: 累积载体基因组暴露超过2x10^11 vg/kg可能导致肝酶持续升高和免疫介导的肝毒性

紧急处理措施

立即停止输注、监测肝功能试验、有指征时启动皮质类固醇治疗、提供支持治疗、联系医学毒理学

解毒剂

无特效解毒剂可用——治疗以支持和对症为主(仅支持治疗——无解毒剂可中和基因治疗载体)

中毒控制热线：1-800-222-1222

特殊人群

7 个群组

✗

妊娠期

全部孕期

不安全

FDA 妊娠分级

剂量调整

避免使用

核心建议

除非获益超过风险，否则应避免在孕期使用。这是一种单剂量基因疗法，可能会在体内长期存留。

监测

如使用，应进行常规胎儿监测

此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。

✗

妊娠期

孕早期

不安全

FDA 妊娠分级

剂量调整

尽可能避免

核心建议

除非获益超过风险，否则应避免在孕早期使用

监测

常规胎儿监测

此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。

哺乳期

未知

FDA 妊娠分级

剂量调整

无需调整——避免使用

核心建议

目前尚不清楚fidanacogene elaparvovec是否会经母乳分泌。由于存在通过体液传播的潜在风险，输注后6个月内不建议母乳喂养。

监测

尚无明确规定

⚠

老年人

老年人（65岁及以上）

谨慎

FDA 妊娠分级

剂量调整

谨慎使用——无需特别调整剂量

核心建议

65岁以上患者的临床试验数据有限。治疗前应评估心血管状态、肝功能和整体健康状况。由于年龄相关因素，疗效可能有所下降。

监测

加强肝功能监测、心血管监测

请谨慎使用并监测不良反应。

⚠

儿童

青少年（12至17岁）

谨慎

FDA 妊娠分级

剂量调整

不推荐——未获批准用于18岁以下患者

核心建议

未获批准用于18岁以下患者。FDA批准仅适用于18岁及以上的血友病B成年患者。仅在具备适当机构审查委员会批准的临床试验中方可考虑使用。

监测

根据基因治疗登记要求进行长期随访

请谨慎使用并监测不良反应。

⚠

肾功能不全

重度肾功能损害

谨慎

FDA 妊娠分级

剂量调整

谨慎使用

核心建议

重度肾功能损害患者（肌酐清除率<30 mL/min）被排除在临床试验之外。仅在获益超过风险时方可使用。密切监测肾功能。

监测

治疗前后定期监测肾功能指标

请谨慎使用并监测不良反应。

⚠

肝功能不全

中度肝功能损害

谨慎

FDA 妊娠分级

剂量调整

谨慎使用——评估肝功能

核心建议

中度至重度肝功能损害患者（Child-Pugh B或C）被排除在临床试验之外。肝脏是凝血因子IX表达的靶器官。仅在仔细评估风险获益比后方可使用。

监测

全面肝功能监测，包括ALT、AST、胆红素及肝脏影像学检查

请谨慎使用并监测不良反应。

统计与临床数据

drug_classFDA

2024

疗法类型

数值:基因疗法（AAV载体）

使用腺相关病毒载体治疗血友病B的基因疗法

indicationFDA

2024

适应症

数值:血友病B（成人）

用于需要定期预防性使用IX因子的成人血友病B患者

approvalFDA

2024

FDA批准年份

数值:2024

Beqvez（fidanacogene elaparvovec）的FDA批准日期

manufacturerFDA

2024

生产企业

数值:辉瑞

Beqvez的制药公司

用于伴有循环抗AAV抗体或对IX因子免疫耐受诱导存在不可接受的临床风险因素的中度至重度血友病B（IX因子缺乏）成人患者。

这种基于AAV的基因疗法将功能性人类IX因子基因递送至肝细胞，使其能够产生并分泌凝血IX因子。目的是提高全身IX因子活性水平，以减少或消除对预防性因子替代治疗的需求。

作为一次性静脉输注，该疗法可能引起免疫介导的肝酶升高，需要使用皮质类固醇进行监测。将对患者的IX因子活性水平和潜在的肝细胞损伤进行监测。表达持久性和晚期安全性信号将继续在上市后监测中进行研究。

禁忌症

以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。

禁止使用（1）

绝对禁忌超敏反应

对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。

谨慎使用（1）

相对禁忌妊娠

请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。

官方药品说明书

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