福斯登奥普特林
发布:2026年7月26日更新:2026年7月26日
福斯登奥普特林（Nulibry）是一种底物替代疗法，用于治疗钼辅因子缺乏症 A 型（MoCD A 型），这是一种罕见的遗传性代谢紊乱。它通过提供 cPMP 的外源性来源，cPMP 被身体转化为钼蝶呤，钼蝶呤是参与硫代谢的酶的关键辅因子。
摘要速览
Fosdenopterin是一种用于罕见疾病钼辅因子缺乏症A型的底物替代疗法，可提供钼蝶呤合成所需的缺失的cPMP。
关键信息一览
- ATC
- A16AX19
- RxNorm
- 2531288
- 通用名
- Fosdenopterin
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Nulibry
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用于治疗钼辅因子缺乏症A型（MoCD A型），这是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢性疾病，由MOCS1基因突变引起，影响硫氨基酸代谢
作为底物替代疗法，通过提供外源性环状蝶呤单磷酸（cPMP），后者转化为钼蝶呤，恢复依赖钼蝶呤的酶的功能
针对潜在的代谢缺陷进行治疗，而不仅仅是缓解症状；专门用于MoCD A型，不适用于其他类型的MoCD或其他代谢性疾病
官方药品说明书
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