Galafold

Galafold适用于需要长期治疗法布里病的12岁及以上成人和青少年患者，且需确认其基因突变适合接受米加司他（migalastat）治疗。在开始治疗前需要进行适用性检测，以确定符合条件的患者。

Galafold作为一种药理学分子伴侣，可选择性结合并稳定具有错误折叠结构的α-半乳糖苷酶A（alpha-Gal A）的特定突变体。通过稳定这些突变酶，Galafold促进其正确转运至溶酶体，在溶酶体内可有效分解积累的球形三糖神经酰胺（GL-3）及相关底物。

Galafold每隔一天口服一次，不得连续服用。患者应在空腹状态下于每天相同时间服用，至少在饭前或饭后2小时服用。本药物与酶替代疗法不可互换。治疗期间应监测患者的肾功能、心脏状况和肝酶变化。常见副作用可能包括头痛、鼻咽炎和尿路感染。