加硫酶
加硫酶是一种重组人酶替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症VI型（MPS VI），也称为马罗托-拉米综合征。它通过替代缺失的N-乙酰半乳糖胺4-硫酸酶，帮助分解在细胞中积累的糖胺聚糖。
加硫酶是一种用于治疗MPS VI（Maroteaux-Lamy综合征）的酶替代疗法，可补充缺乏的N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶。
该药品带有黑框警告（boxed warning）——这是美国 FDA 最严重的警告级别。使用前请查阅完整的处方信息。
关键信息一览
- ATC
- A16AB08
- RxNorm
- 578033
- 通用名
- Galsulfase
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Naglazyme
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 1 mg/kg 每周一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 1 mg/kg 每周一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 1 mg/kg 每周一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
9 个群组妊娠期
孕早期如有可能应避免
除非获益超过风险，否则应避免在孕期使用
定期胎儿监测
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
孕中期如有可能应避免
除非获益超过风险，否则应避免在孕期使用
定期胎儿监测和超声检查
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
孕晚期如有可能应避免
除非获益超过风险，否则应避免在孕期使用
定期胎儿监测和胎儿生长评估
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
哺乳期
哺乳期谨慎使用
停止哺乳或避免用药；决策时应权衡获益与风险
监测婴儿不良反应
儿童
婴儿无需调整
获准用于儿科患者；需在密切医学监督下使用
监测输液反应和抗体
请谨慎使用并监测不良反应。
儿童
儿童无需调整
获准用于2岁及以上儿科患者
监测输液反应、抗体和临床反应
老年人
老年人从低剂量范围起始
65岁以上患者临床经验有限；谨慎使用
监测肾功能和肝功能；关注输液反应
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻至中度未建议特定调整
谨慎使用；未进行正式研究
治疗期间监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻至中度未建议特定调整
谨慎使用；未进行正式研究
治疗期间监测肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
药物类别
Galsulfase是一种作为替代疗法的重组人酶
适应症
MPS VI治疗的FDA批准适应症
FDA批准年份
Galsulfase (Naglazyme) 的FDA批准日期
常见不良反应
临床试验中最常报告的不良反应
用于治疗黏多糖贮积症VI型（MPS VI），这是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，其特征是N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶缺乏，导致糖胺聚糖在细胞内积聚
加硫酶是人N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶的重组形式，可提供外源性酶用于糖胺聚糖（GAG）的分解代谢，特别是硫酸皮肤素的分解。它通过静脉输注给药，有助于减少组织中的GAG积聚
每周静脉输注给药。可能发生包括过敏反应在内的超敏反应；建议预先使用抗组胺药。需要定期监测。临床试验显示可改善行走能力和爬楼梯能力。冷藏保存，温度为2-8°C
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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