吉沃西兰
吉沃西兰是一种RNA干扰治疗药物，用于治疗急性肝性卟啉症，这是一种罕见的遗传性疾病，其特征是神经毒性卟啉前体危险积累，可能导致严重的腹痛、神经并发症以及潜在的生命威胁性发作。
Givosiran是一种siRNA疗法，通过降低肝脏ALAS1酶水平来治疗急性肝性卟啉病，防止神经毒性卟啉前体物质蓄积和急性发作。
关键信息一览
- ATC
- A16AX16
- RxNorm
- 2265712
- 通用名
- Givosiran
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Givlaari
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 2.5mg/kg 每月一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每月一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2.5mg/kg 每月一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每月一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2.5mg/kg 每月一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每月一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
8 个群组妊娠期
全孕期如可能应避免
仅在获益大于对胎儿的潜在风险时使用
建议定期进行胎儿监测
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
哺乳期无需调整
停止哺乳或停药；应综合考虑治疗对母亲的重要性做出决定
监测婴儿不良反应
老年人
65岁及以上老年人无需调整
无需仅因年龄调整剂量；监测肾功能和肝功能
定期监测肾功能和肝功能
儿童
儿童和青少年未确立
尚未确立18岁以下患者的安全性和疗效
不适用
肾功能不全
轻度至中度无需调整
轻至中度肾功能损害无需调整剂量
建议常规监测
肾功能不全
重度谨慎使用
谨慎使用；重度肾功能损害的数据有限
建议密切监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度至中度无需调整
轻至中度肝功能损害无需调整剂量
常规监测肝功能
肝功能不全
重度谨慎使用
谨慎使用；尚未在重度肝功能损害中进行研究
建议密切监测肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
FDA批准年份
吉沃司兰的FDA批准日期
药物类别
RNA干扰治疗剂分类
分子靶点
吉沃司兰的主要分子靶点
适应症
治疗适应症
用于治疗成人急性肝性卟啉病（AHP），包括有反复发作的急性间歇性卟啉病（AIP）、遗传性粪卟啉病（HCP）和杂色卟啉病（VP）患者。
一种双链小干扰RNA（siRNA），通过RNA干扰机制选择性降解肝细胞中的氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）信使RNA，降低肝脏ALAS1酶水平，从而降低神经毒性卟啉前体物质氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原（PBG）的循环水平。
通常以皮下注射方式给药，一般每月一次。需要监测肝功能检查、尿液ALA和胆色素原水平。常见不良反应包括注射部位反应、恶心、疲劳以及肝转氨酶一过性升高。中度或重度肝功能损害患者应谨慎使用。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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