甘油苯丁酸盐

慢性管理尿素循环障碍（UCD）患者的高氨血症，包括氨基甲酰磷酸合成酶I、鸟氨酸转氨甲酰酶、精氨酸琥珀酸合成酶、精氨酸琥珀酸裂解酶、精氨酸酶和N-乙酰谷氨酸合成酶的缺乏。当饮食蛋白质限制和氨基酸补充不足时使用。

甘油苯基丁酸酯是一种前药，被胰脂肪酶代谢为苯基丁酸盐，然后与谷氨酰胺结合形成苯乙酰谷氨酰胺。这种结合物易于从尿液中排出，提供了一条绕过缺陷尿素循环的替代氮排泄途径，从而降低血液和大脑中的氨水平。

必须配合饮食蛋白质限制使用，可能需要补充氨基酸。需要仔细监测氨水平。常见副作用可能包括胃肠道症状。肝或肾功能损害患者慎用。不适用于需要立即降氨干预的急性高氨血症危象。