Golodirsen
Golodirsen是一种反义寡核苷酸疗法，用于治疗基因突变适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。它通过与肌营养不良蛋白前mRNA结合，强制在mRNA加工过程中排除外显子53，从而使截短的但功能性蛋白质的产生成为可能。
戈洛迪尔森是一种用于杜氏肌营养不良的外显子跳跃疗法，可使机体产生截短但具有功能活性的肌营养不良蛋白。
关键信息一览
- ATC
- M09AX08
- RxNorm
- 2267207
- 通用名
- Golodirsen
- 药物类别
- atc-m09
- 商品名
- Vyondys 53
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 30mg/kg 每周一次
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 30mg/kg 每周一次
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 30mg/kg 每周一次
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
10 个群组妊娠期
一般人群尽可能避免
除非获益超过风险，否则应避免在孕期使用
定期胎儿监测
妊娠期
孕早期尽可能避免
除非获益超过风险，否则应避免在孕早期使用
定期胎儿监测和超声检查
哺乳期
一般人群停用或避免
治疗期间不推荐母乳喂养
监测婴儿不良反应
儿童
5至18岁无需调整
适用于适合外显子53跳跃治疗的DMD患者；根据体重给药
定期监测肾功能和输液反应
儿童
5岁以下谨慎使用
尚未确定5岁以下患者的安全性和有效性
如需使用应加强监测
老年人
65岁及以上谨慎使用
65岁以上患者数据有限；DMD主要为儿科疾病
监测肾功能和肝功能
肾功能不全
轻度至中度密切监测
定期监测肾功能；不推荐特定剂量调整
定期监测血清肌酐和肾小球滤过率
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
重度谨慎使用
重度肾功能损害数据有限；仅在获益超过风险时使用
需要频繁监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度谨慎使用
肝功能损害数据有限
监测肝功能检查
肝功能不全
中度至重度谨慎使用
尚未在中度至重度肝功能损害患者中进行研究
监测肝功能检查
统计与临床数据
药物类别
Golodirsen的药理学分类
治疗适应症
主要治疗用途
戈洛迪尔森适用于治疗经基因检测确认适合外显子53跳跃治疗的杜氏肌营养不良患者。需进行基因检测以确定是否符合用药条件。
戈洛迪尔森是一种反义寡核苷酸，可特异性结合肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子53。这种结合导致外显子在mRNA加工过程中被剪接剔除，从而产生截短但具有功能活性的肌营养不良蛋白。
每周静脉输注给药。常见不良反应包括输注反应和头痛。建议监测肾功能。可能增加呼吸道感染风险。对于外显子53跳跃治疗不适用的DMD患者无效。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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