醋酸烯丙雌醇和乙炔雌二醇
Kanuma（sebelipase alfa）是一种用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL缺乏症）的处方酶替代疗法，这是一种罕见的遗传性疾病，患者的体内无法正常分解和回收脂肪。它被批准用于婴儿以及患有这种疾病的儿童/成人。
Kanuma是一种酶替代疗法，用于治疗LAL缺乏症——一种影响脂肪代谢的罕见遗传疾病。
关键信息一览
- RxNorm
- 1726980
- 通用名
- Kanuma
- 药物类别
- brand-name
- 商品名
- —
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- —
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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Kanuma适用于溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症的治疗，包括严重的婴儿型(Wolman病)和较轻的晚发型(胆固醇酯贮积病)。它有助于控制该酶缺乏导致的各种器官和组织中的脂肪蓄积。
Kanuma含有塞贝泊酶alfa，是人类溶酶体酸性脂肪酶的重组形式。它的作用是替代LAL缺乏症患者体内缺乏或缺陷的LAL酶，使细胞内的脂肪(胆固醇酯和甘油三酯)能够正常分解，并减少这些物质在器官和组织中的有害蓄积。
Kanuma通过静脉输注给药，通常每隔一周一次。由于这是一种基于蛋白质的疗法，存在输液相关反应的风险，患者在给药期间应接受监测。它适用于经基因和/或生化检测确诊的LAL缺乏症患者。常见副作用可能包括腹泻、呕吐、发热和鼻塞。
官方药品说明书
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医学审核:WellAlly 编辑团队 最后审核 2026年7月26日. · 阅读我们的编辑政策