Selumetinib

Koselugo适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。NF1是一种罕见的遗传性疾病，会导致肿瘤在全身神经组织上形成。

Koselugo是一种选择性MEK 1/2抑制剂。它能阻断RAS/MAPK通路中MEK酶的活性，而该通路在细胞生长和分裂中起着关键作用。通过抑制这一通路，该药物有助于缩小NF1相关丛状神经纤维瘤患者的肿瘤大小并缓解相关症状。

常见副作用包括皮疹、腹泻、恶心、呕吐和肌肉疼痛。应监测患者的心脏事件和眼部问题。Koselugo可能对胎儿造成伤害，妊娠期禁用。该药物通常在熟悉NF1管理的专科医生监督下使用。