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Kuvan适用于治疗苯丙酮尿症（PKU）患者的高苯丙氨酸血症。具体适用于已证实对BH4治疗有应答的患者，包括残余苯丙氨酸羟化酶活性的成人和儿童（各年龄段）。

盐酸沙丙蝶呤是四氢生物蝶呤（BH4）的合成形式，后者是苯丙氨酸羟化酶的辅因子。对于具有一定残余酶活性的PKU患者，BH4有助于提高该酶的活性，使机体更好地代谢苯丙氨酸，从而降低血液中苯丙氨酸浓度。

Kuvan应作为限制苯丙氨酸饮食的辅助治疗，而非替代方案。并非所有PKU患者都对BH4治疗有应答；通常在治疗开始前进行应答测试。治疗需要定期监测血液苯丙氨酸水平，以确保有效性和适当剂量。患者应注意可能发生的过敏反应，并告知医护人员正在服用的所有药物。