Tisagenlecleucel

Kymriah适用于治疗年龄不超过25岁的儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者，这些患者对至少两种先前治疗方案无效或已复发；也适用于两种或以上系统性治疗方案后复发或难治的成年大B细胞淋巴瘤患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤以及由滤泡性淋巴瘤转化而来的DLBCL。

Kymriah是一种自体细胞疗法，即利用患者自身的细胞。从患者血液中采集T细胞，在实验室中进行基因工程改造，使其表达嵌合抗原受体（CAR），该受体能够靶向B细胞表面的CD19蛋白。随后，这些经过修饰的CAR-T细胞被回输到患者体内，在那里它们可以识别并摧毁表达CD19的癌细胞。

Kymriah带有严重警告，警示细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统毒性，两者都可能危及生命。其他严重风险包括长期血细胞计数低、严重感染和肿瘤溶解综合征。由于这些风险，Kymriah只能在获得认证的医疗机构中由经过培训能够识别和处理这些并发症的医务人员给药。患者应在输注后密切监测，通常持续数周。