列尼奥利西布

Leniolisib适用于治疗磷酸肌醇3激酶δ活化综合征（APDS），适用于12岁及以上的成人和儿童患者。APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷病，由PIK3CD或PIK3R1基因的功能获得性突变引起，导致PI3K-δ信号传导失调、B细胞和T细胞功能异常，以及感染易感性增加和淋巴组织增生。

Leniolisib是一种选择性PI3K-δ抑制剂，可与PI3K-δ酶的活性位点结合，阻断其催化活性。PI3K-δ对于调节B细胞发育、活化、增殖和存活的信号通路至关重要。通过抑制该酶，Leniolisib可减少过度活跃的信号传导，降低异常淋巴组织增生，并帮助APDS患者的免疫功能恢复正常。该药物对PI3K-δ相对于其他PI3K亚型表现出高选择性（比PI3K-α高28倍，比PI3K-β高43倍，比PI3K-γ高257倍），从而最大程度减少脱靶效应。

Leniolisib是一种口服药物，通常每日服用两次。临床试验显示，患者的免疫指标得到改善，淋巴结和扁桃体体积缩小。常见不良反应包括头痛、鼻窦炎和腹泻。作为一种免疫调节剂，患者在治疗期间应接受感染监测。12岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。请务必参阅当前处方信息以获取完整的安全性详情和禁忌症。