左乙酰亮氨酸
发布:2026年7月26日更新:2026年7月26日
左乙酰亮氨酸是一种正在研究中的药物，用于治疗尼曼-皮克病C型（NPC），这是一种罕见的遗传性疾病，其特征是胆固醇运输能力受损，导致进行性神经衰退。
摘要速览
醋酸亮氨酸是一种正在研究中的尼曼-匹克病C型治疗药物。尼曼-匹克病C型是一种影响神经功能的罕见溶酶体贮积症。
关键信息一览
- ATC
- N07XX27
- RxNorm
- 2375522
- 通用名
- Levacetylleucine
- 药物类别
- atc-n07
- 商品名
- Aqneursa
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- 口服
- 剂型
- 混悬液
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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醋酸亮氨酸正在被研究用于治疗尼曼-匹克病C型（NPC），这是一种罕见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变引起，导致细胞内胆固醇转运受损和进行性神经功能退化。
醋酸亮氨酸在NPC中发挥治疗作用的确切分子机制尚未完全了解。据推测，它可能调节细胞转运通路并改善神经元功能，但具体靶点仍不清楚。
醋酸亮氨酸已获得监管机构对NPC治疗的孤儿药认定。它目前正在进行临床研究，尚未获批用于常规临床实践。患者只能在医生监督下通过临床试验或同情用药项目获得此药物。
官方药品说明书
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