Lovotibeglogene Autotemcel
Lovotibeglogene Autotemcel（LYFGENIA）是一种自体基因疗法，获准用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病。该疗法涉及采集患者自身的造血干细胞（CD34+细胞），并使用慢病毒载体（BB305）进行基因改造。
一种用于镰状细胞病的同源基因疗法，通过修饰患者自身的干细胞来产生抗镰状血红蛋白。
该药品带有黑框警告（boxed warning）——这是美国 FDA 最严重的警告级别。使用前请查阅完整的处方信息。
关键信息一览
- ATC
- B06AX06
- RxNorm
- 2671958
- 通用名
- Lovotibeglogene Autotemcel
- 药物类别
- atc-b06
- 商品名
- Lyfgenia
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 500mg，每日两次
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 每12小时
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 250mg，每日两次
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 每12小时
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 400mg，每日一次
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 每日一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
8 个群组妊娠期
妊娠早期如有可能应避免
除非获益大于风险，否则应避免在妊娠期间使用；有生育潜力的女性应在治疗后至少12个月内使用有效避孕措施
定期胎儿监测
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
妊娠中期如有可能应避免
除非获益大于风险，否则应避免在妊娠期间使用
定期胎儿监测
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
妊娠晚期如有可能应避免
除非获益大于风险，否则应避免在妊娠期间使用
定期胎儿监测
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
哺乳期
哺乳避免
治疗期间及给药后至少12个月内应避免母乳喂养
不适用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
儿童
12-17岁青少年无需调整
适用于12岁及以上镰状细胞病患者；需成功动员和采集自体CD34+细胞
定期监测植入情况、载体整合及潜在插入突变
老年人
65岁以上老年人个体化
谨慎使用；65岁以上患者的临床试验数据有限；评估整体健康状况及合并症
加强心血管和肾功能监测
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
中度肾功能损害个体化
调理方案前评估肾功能；必要时调整调理方案
治疗期间及治疗后密切监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
中度肝功能损害个体化
治疗前评估肝功能；重度肝功能损害者禁用
治疗期间及治疗后密切监测肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
FDA批准年份
FDA批准用于镰状细胞病
治疗类别
Lyfgenia作为细胞基因疗法的分类
适应症
Lovotibeglogene Autotemcel的批准适应症
作用机制
治疗镰状细胞病的基因治疗机制
Lovotibeglogene autotemcel适用于治疗12岁及以上有血管阻塞事件史的成人和儿童镰状细胞病患者。
LYFGENIA通过使用BB305慢病毒载体转导，将改良的βA-珠蛋白基因(βA-T87Q)的功能性拷贝添加到患者自身的造血干细胞中发挥作用。这些经过修饰的细胞会产生抗镰状血红蛋白，有助于预防镰状细胞病特有的红细胞镰状化和血管阻塞事件。
这是一种利用患者自身细胞的同源疗法；输注前需要使用清髓性预处理方案。潜在风险包括血液系统恶性肿瘤（已在部分血红蛋白病的基因疗法中观察到）、长期血细胞减少和植入失败。应长期监测患者的血液系统恶性肿瘤。BB305 LVV含有βA-T87Q-珠蛋白基因的功能性拷贝，应按照处方信息进行整合分析。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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