拉马西兰
拉马西兰是一种RNA干扰治疗药物，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1），这是一种以过度草酸生产为特征的罕见遗传性疾病。通过减少肝细胞中的糖酸氧化酶，拉马西兰降低了草酸合成，从而防止肾结石的形成。
Lumasiran是一种RNAi疗法，通过减少肝脏中草酸的产生来治疗原发性高草酸尿症1型患者。
关键信息一览
- ATC
- A16AX18
- RxNorm
- 2467140
- 通用名
- Lumasiran
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Oxlumo
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 负荷剂量后150mg 每月一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每月一次（负荷剂量：150mg 每日×3次）
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 3mg/kg 每月一次（负荷剂量后）
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每月一次（负荷剂量：3mg/kg 每日×3次）
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 3mg/kg 每月一次或150mg固定剂量（负荷剂量后）
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每月一次（负荷剂量：3mg/kg 每日×3次或150mg 每日×3次）
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
11 个群组妊娠期
孕早期尽量避免
仅在获益大于对胎儿的潜在风险时使用
定期胎儿监测
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
孕中期尽量避免
仅在获益大于风险时继续使用
定期胎儿监测和超声检查
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
孕晚期尽量避免
如临床适当，考虑在临产前停药
胎儿监测和新生儿结局评估
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
母乳喂养无需调整
根据风险获益评估停止母乳喂养或停药
监测婴儿不良反应
儿童
婴儿基于体重的给药
批准用于包括婴儿在内的儿童患者
监测尿草酸水平和肾功能
儿童
2至11岁儿童基于体重的给药
批准用于儿童患者
定期监测尿草酸和肝功能
老年人
老年人无需特别调整
由于潜在合并症应谨慎使用
监测肾功能和肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
中度无需特别调整
需谨慎使用；eGFR 30-59患者数据有限
密切监测肾功能和草酸水平
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
重度需极其谨慎使用
不推荐用于重度肾功能损害或终末期肾病患者
密集监测肾功能和草酸水平
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度无需特别调整
在轻度肝功能损害中需谨慎使用
监测肝功能检查
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
中重度需谨慎使用
需谨慎使用；尚未在中重度肝功能损害中进行研究
监测肝功能和临床反应
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
药物类型
Lumasiran是一种siRNA(小干扰RNA)治疗药物
适应症
Oxlumo的治疗适应症
FDA批准年份
Oxlumo的FDA批准日期
作用机制
主要药理学机制
Lumasiran适用于治疗成人和儿童患者中的原发性高草酸尿症1型（PH1）。PH1是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由丙氨酸-乙醛酸氨基转移酶（AGT）缺乏引起，导致草酸盐过度产生，可能导致反复发作的肾结石、肾钙质沉着症和全身性草酸盐沉积症。
Lumasiran利用小干扰RNA（siRNA）技术靶向并降解肝细胞中的羟基酸氧化酶1（HAO1）信使RNA。这减少了乙醇酸氧化酶的产生，进而减少了乙醇酸转化为乙醛酸的过程。随着作为底物的乙醛酸减少，草酸的合成显著降低，从而降低尿液和血浆中的草酸水平。
Lumasiran通过皮下注射给药，通常先给予负荷剂量，随后每三个月给予一次维持剂量。常见不良反应包括注射部位反应和腹痛。患者应监测血浆草酸水平的降低情况，部分患者可能需要同时补充吡哆醇（维生素B6）。该药物应在具有代谢紊乱管理经验的医生指导下使用。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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