阿尔glucosidase alfa

Lumizyme适用于治疗婴儿型和晚发型庞贝病（糖原贮积症II型）。它有助于提高婴儿的无呼吸机生存率，并改善晚发型患者的行走能力。

Lumizyme是一种重组人酸性α-葡萄糖苷酶（rhGAA），可替代庞贝病患者体内缺乏或缺陷的内源性酶。它被细胞摄取并转运至溶酶体，在那里分解蓄积的糖原，从而减少心肌和骨骼肌的细胞损伤。

Lumizyme通过静脉输注给药，每两周一次。可能在输注期间或输注后不久发生包括过敏性休克在内的严重过敏反应。给药期间需要密切监测。患者可能对酶产生抗体，这可能会影响治疗效果。