Lunsotogene Parvec

Lunsotogene Parvec适用于因OTOF基因突变导致的听力损失，即听觉神经病谱系障碍（ANSD）。该药物适用于已证实存在OTOF突变且尽管外毛细胞功能保留但表现出内毛细胞功能障碍的患者。

这种基因疗法通过耳蜗内输注直接给药至内耳。它递送一个功能性的OTOF基因，使内毛细胞能够产生otoferlin（耳畸蛋白），这是一种对于突触囊泡融合和带状突触处神经递质释放至关重要的蛋白质。通过恢复otoferlin的产生，该疗法重新建立了内毛细胞与听觉神经之间的正常通讯，有效治疗听力损失的突触成分。

Lunsotogene Parvec是一种研究性疗法，目前正在进行临床评估。它需要由具有内耳手术经验的专业人员通过耳蜗内输注进行外科给药。患者在治疗前必须进行基因检测以确认OTOF突变。由于该疗法仍处于早期开发阶段，人体受试者的安全性和有效性数据有限。