Voretigene Neparvovec

Luxturna适用于治疗经确诊的双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良。包括由RPE65突变导致的Leber先天性黑矇（LCA）和视网膜色素变性，患者需有足够的剩余视网膜细胞。

Luxturna是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，通过视网膜下注射将正常的人类RPE65基因拷贝递送至视网膜细胞。病毒载体使基因进入细胞，使细胞能够产生视觉周期所必需的功能性RPE65酶，从而恢复视觉功能。

Luxturna由经验丰富的眼科外科医生进行，每只眼睛一次性给药。这不是治愈方法，但可能显著改善功能性视力。潜在风险包括手术并发症、眼睛炎症和视网膜脱离。患者应与眼科医生讨论益处和风险，并考虑长期随访护理。