利菲格拉特
发布:2026年7月26日更新:2026年7月26日
Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) 是一种自体基因疗法，获准用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病。它通过基因改造患者自身的造血干细胞，产生一种改良形式的血红蛋白，从而减少红细胞的镰状化。
摘要速览
Lyfgenia是一种用于镰状细胞病的基因疗法，通过修饰患者自身的干细胞来减少红细胞镰状变。
关键信息一览
- RxNorm
- 2672693
- 通用名
- Lyfgenia
- 药物类别
- brand-name
- 商品名
- —
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- —
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用于治疗12岁及以上、有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者。
一种自体基因疗法，向患者自身的造血干细胞中添加功能性β-珠蛋白基因拷贝，随后产生经修饰的血红蛋白（HbA^T87Q），以减少红细胞镰状变。
这是一种一次性、单一疗程的治疗。输注前需要清髓性化疗。包含血液恶性肿瘤风险的加框警告。应长期监测患者。不适用于有严重过敏反应史（二甲基亚砜或庆大霉素）的患者。
官方药品说明书
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