Miglustat
发布:2026年7月26日更新:2026年7月26日
Miglustat 是一种处方药，用于治疗 1 型戈谢病，这是一种由于酶缺乏导致体内有害脂肪物质积累的罕见遗传性疾病。它通过抑制负责产生这些脂肪物质的酶，帮助减少其积累。
摘要速览
米司他特是一种酶抑制剂，通过减少细胞中积累的脂肪物质生成来治疗1型戈谢病。
关键信息一览
- ATC
- A16AX06
- RxNorm
- 402316
- 通用名
- Miglustat
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Yargesa、Opfolda、Zavesca
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- 口服
- 剂型
- 胶囊
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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米司他特适用于治疗成人轻度至中度1型戈谢病。可作为一线治疗方案，也可用于不适合酶替代疗法的患者。
米司他特竞争性且可逆地抑制葡萄糖神经酰胺合成酶，这是合成葡萄糖神经酰胺的酶。通过减少这种糖鞘脂的合成，它降低了葡萄糖神经酰胺在巨噬细胞中的积累，从而缓解戈谢病的症状。
常见副作用包括腹泻、体重减轻和腹痛。患者应定期接受病情监测。米司他特可能影响生育能力。务必严格按照剂量说明服用，如出现持续副作用，应及时告知医务人员。
官方药品说明书
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