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Mitapivat

发布:2026年7月26日更新:2026年7月26日

Mitapivat 是一种丙酮酸激酶激活剂,用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏症患者的溶血性贫血。它通过变构结合丙酮酸激酶四聚体来增加 PK 活性,从而帮助减少氧化应激并改善红细胞存活率。

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Mitapivat是一种丙酮酸激酶激动剂,通过增强红细胞中丙酮酸激酶的活性来治疗丙酮酸激酶缺乏症相关的溶血性贫血。

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关键信息一览

ATC
B06AX04
RxNorm
2594468
通用名
Mitapivat
药物类别
atc-b06
商品名
Pyrukynd、Aqvesme
获取方式
处方药
哺乳期
未知
给药途径
口服
剂型
片剂
上市地区
超声、EU、CN、JP
需监测
—

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治疗成人丙酮酸激酶缺乏症(PKD)相关的溶血性贫血。PKD是一种罕见的遗传性疾病,其特征是丙酮酸激酶酶活性缺陷,导致红细胞过早破坏。

Mitapivat是一种小分子化合物,可别构结合丙酮酸激酶四聚体,激活该酶。这有助于恢复红细胞中的能量代谢,减少红细胞生成过程中珠蛋白链失衡引起的氧化应激,并改善红细胞存活。

这是一种口服药物,专门获批用于PK缺乏症。治疗期间应监测患者的血红蛋白和溶血指标。与强效CYP3A诱导剂合用可能降低mitapivat的暴露量。常见副作用可能包括尿路感染、腰痛和疲劳。

官方药品说明书

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