Nedosiran
Nedosiran 是一种 RNA 干扰治疗药物，旨在减少原发性高草酸尿症患者的肝脏草酸盐产生。它是一种与半乳糖胺共轭的小干扰 RNA (siRNA)，专门针对肝细胞中的乳酸脱氢酶 (LDH) 以减少草酸盐的合成。
Nedosiran是一种siRNA疗法，通过减少肝脏草酸盐的产生来治疗原发性高草酸尿症。
关键信息一览
- ATC
- A16AX25
- RxNorm
- 2675287
- 通用名
- Nedosiran
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Rivfloza
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂、prefilled syringe
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 160毫克，每月一次
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 每月一次
- 用药说明
- 遵循医生指示
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 根据体重
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 每月一次
- 用药说明
- 遵循医生指示
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 160毫克，每月一次
- Maximum
- 咨询医生
- 用药频率
- 每月一次
- 用药说明
- 遵循医生指示
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
8 个群组妊娠期
妊娠早期如有可能应避免
仅在收益大于对胎儿潜在风险时使用
建议定期胎儿监测
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
妊娠中期如有可能应避免
仅在收益大于潜在风险时使用
定期胎儿监测
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
妊娠晚期如有可能应避免
如确认妊娠应考虑停药
胎儿监测和药物继续使用评估
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
哺乳期停药或停止哺乳
nedosiran是否在人乳中分泌尚不明确；决定应综合考虑婴儿暴露和哺乳益处
监测婴儿是否出现不良反应
儿童
18岁以下未确立
在儿科患者中安全性和有效性未确立；仅在临床试验中使用或按儿科专家指导使用
如超说明书使用需密切临床监测
老年人
65岁以上无特殊调整
无需特殊剂量调整；监测肾功能和肝功能
定期监测肾功能和肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻中度无特殊调整
谨慎使用；未建立正式剂量建议
定期监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度无特殊调整
谨慎使用；药物靶向肝脏LDHA表达
监测肝功能检查
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
FDA批准年份
Nedosiran (Rivfloza)的FDA批准日期
药物类别
RNA干扰治疗药物分类
目标适应症
批准的治疗适应症
作用机制
通过LDHA抑制治疗原发性高草酸尿症1型
Nedosiran适用于治疗原发性高草酸尿症（PH1），适用于4岁及以上的成人和儿童。原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，其特征是肝脏产生过多的草酸盐，可能导致肾结石、肾脏损害和全身性草酸盐沉积症。
Nedosiran是一种双链siRNA，与GalNAc氨基糖残基偶联。皮下给药后，GalNAc偶联糖与肝细胞上的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）结合，促进递送进入肝细胞。进入肝细胞后，nedosiran沉默LDHA基因，降低乳酸脱氢酶活性，从而减少肝脏草酸盐的产生。
Nedosiran通过皮下注射给药。常见不良反应可能包括注射部位反应。应监测患者血浆草酸盐水平和尿草酸盐排泄量的下降。该药物应在管理原发性高草酸尿症方面有经验的医生监督下使用。尚未确定4岁以下儿童的安全性和有效性。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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