Nirogacestat

Nirogacestat用于治疗与Notch信号通路失调相关的疾病，包括硬纤维瘤（侵袭性纤维瘤病）。作为抗肿瘤治疗药物，适用于Notch通路激活导致疾病进展的进行性、不可切除肿瘤患者。

Nirogacestat抑制γ-分泌酶，这是一种负责Notch受体蛋白水解激活的酶。通过阻断该激活过程，药物可防止驱动肿瘤细胞增殖和存活的Notch介导信号级联反应。这种靶向治疗有助于控制由Notch失调驱动的癌症的肿瘤生长。

作为靶向疗法，Nirogacestat可能引起与Notch抑制相关的副作用。应监测患者的胃肠道反应、疲劳及其他不良反应。治疗应在具有γ-分泌酶抑制剂经验的肿瘤科医生指导下进行。