Nitisinone
Nitisinone 是一种用于治疗 1 型遗传性酪氨酸血症 (HT-1) 的药物，这是一种罕见的遗传性疾病，由于缺乏富马酰乙酰乙酸水解酶，身体无法正确分解氨基酸酪氨酸。通过抑制酪氨酸分解途径中的上游酶，Nitisinone 有助于防止有害物质的积累。
尼替西农通过阻断酪氨酸代谢中的酶来治疗遗传性酪氨酸血症1型，防止有毒物质的积聚。
关键信息一览
- ATC
- A16AX04
- RxNorm
- 61805
- 通用名
- Nitisinone
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Nityr、Harliku、Orfadin
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- 口服
- 剂型
- 胶囊、片剂、混悬液
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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遗传性酪氨酸血症1型(HT-1)是一种罕见的常染色体隐性遗传病，其特征是酪氨酸降解途径中延胡索酸乙酰乙酸水解酶缺乏。
尼替西农是4-羟基苯丙酮酸双加氧酶(HPPD)的竞争性抑制剂，该酶位于延胡索酸乙酰乙酸水解酶的上游。通过阻断HPPD，它可以阻止有毒酪氨酸代谢产物（包括琥珀酰丙酮）的形成和积聚，这些物质会导致肝肾毒性。
应与限制酪氨酸和苯丙氨酸的饮食配合使用。需要定期监测肝功能、甲胎蛋白水平和尿琥珀酰丙酮。如果饮食管理不当，可能导致血浆酪氨酸水平升高，引起角膜沉积、畏光和发育迟缓。治疗应在婴儿期尽早开始。
官方药品说明书
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医学审核:WellAlly 编辑团队 最后审核 2026年7月26日. · 阅读我们的编辑政策