Nusinersen
Nusinersen是一种反义寡核苷酸疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种由染色体5q上的SMN1基因突变引起的罕见遗传性疾病，导致SMN蛋白产生不足。该药物通过靶向SMN2基因来增加外显子7的包含，从而提高SMN蛋白的产生。
诺西那生钠是一种反义寡核苷酸疗法，通过增加SMN蛋白的产量来治疗由5q染色体突变引起的脊髓性肌萎缩症。
关键信息一览
- ATC
- M09AX07
- RxNorm
- 1863556
- 通用名
- Nusinersen
- 药物类别
- atc-m09
- 商品名
- Spinraza
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 12毫克
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 负荷剂量：第0、14、28、63天；维持剂量：每4个月一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按医嘱
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 12毫克
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 负荷剂量：第0、14、28、63天；维持剂量：每4个月一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按医嘱
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 12毫克
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 负荷剂量：第0、14、28、63天；维持剂量：每4个月一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按医嘱
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
10 个群组妊娠期
孕早期如有可能应避免
仅在收益大于对胎儿的潜在风险时使用
定期进行胎儿监测，包括超声检查
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
孕中期如有可能应避免
仅在收益大于对胎儿的潜在风险时使用
定期进行胎儿监测，包括超声检查
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
孕晚期如有可能应避免
仅在收益大于对胎儿的潜在风险时使用
定期进行胎儿监测和胎儿生长评估
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
哺乳期无需调整
根据风险-收益评估决定停止哺乳或停止用药
监测婴儿是否有任何不良反应
儿童
新生儿和婴儿无需调整
适用于经基因确诊的SMA儿科患者，包括新生儿
定期进行神经系统评估和呼吸系统并发症监测
儿童
儿童和青少年无需调整
适用于经基因确诊的SMA儿科患者
定期进行神经系统评估和运动功能监测
老年人
老年患者谨慎使用
65岁以上患者临床经验有限；需密切监测
监测肾功能和不良反应
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻度无需调整
谨慎使用；监测肾功能
定期监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
中度至重度根据临床反应调整剂量
谨慎使用；重度肾功能损害数据有限
频繁监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度至中度无需调整
谨慎使用；不经CYP450酶代谢
监测肝功能检查
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
FDA批准年份
Nusinersen（Spinraza）的FDA批准日期
药物类别
药理学分类
作用机制
分子作用机制
适应症
治疗适应症
诺西那生钠适用于治疗儿科和成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），包括从婴儿期发病到后期发病等各种疾病亚型的患者。
作为一种反义寡核苷酸，诺西那生钠可与SMN2前信使RNA上的特定位点结合，促进剪接过程中外显子7的纳入。这可产生更稳定且功能正常的SMN蛋白，从而补偿SMN1基因突变导致的缺陷。
诺西那生钠需由专业医护人员通过鞘内注射（注入脑脊液）给药。治疗需要先进行负荷剂量给药，随后进行维持剂量。建议进行血小板减少症和肾毒性的安全性监测。应监测患者的低钠血症体征。此药物仅应由具有SMA管理经验的医生开具处方。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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