Onasemnogene Abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec是一种基因疗法，通过向携带该基因突变的患者提供功能性SMN1基因拷贝来治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。它作为一次性静脉输注给药，主要用于患有SMA的儿科患者。
一种一次性基因疗法，通过 AAV9 载体递送功能性 SMN 基因，用于治疗脊髓性肌萎缩症。
该药品带有黑框警告（boxed warning）——这是美国 FDA 最严重的警告级别。使用前请查阅完整的处方信息。
关键信息一览
- ATC
- M09AX09
- RxNorm
- 2170226
- 通用名
- Onasemnogene Abeparvovec
- 药物类别
- atc-m09
- 商品名
- Zolgensma、Itvisma
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 2.0 × 10^14 载体基因组（最大剂量）
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次输注
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每公斤1.1 × 10^14 载体基因组
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次输注
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2.0 × 10^14 载体基因组（最大剂量）
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次输注
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
7 个群组妊娠期
一般情况应避免使用
除非获益明显超过风险，否则应避免在妊娠期间使用；告知患者潜在的胎儿风险
包括超声评估在内的定期胎儿监测
哺乳期
一般情况不推荐
治疗前应停止哺乳，给药后一段时间内应避免哺乳
无确定的特定监测方案
儿童
婴儿需按体重给药
适用于2岁以下伴有SMN1基因双等位基因突变的儿科患者；作为单次静脉输注给药；治疗前需使用糖皮质激素
基线及至少3个月定期肝功能检查；血小板计数；心脏监测
老年人
老年患者未确定
通常不适用；老年患者未在临床试验中研究；仅在获益超过风险时使用
综合老年评估；肝功能和心脏监测
肾功能不全
轻至中度不推荐特殊调整
需谨慎使用；治疗前应评估肾功能
给药后定期监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度需密切监测
需谨慎使用；已有肝功能损害的患者可能面临更高的肝毒性风险
频繁进行肝功能检查，包括AST、ALT、胆红素；监测肝损伤体征
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
中至重度通常禁用
由于肝毒性风险显著增加，不推荐中至重度肝功能损害患者使用
如无法避免使用，需加强肝功能监测
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
统计与临床数据
药物类别
Onasemnogene abeparvovec 是一种腺相关病毒（AAV）载体基因治疗
常见用途
适用于 SMA 儿科患者的治疗
给药方式
一次性基因治疗
FDA批准年份
首次 FDA 批准日期
Onasemnogene abeparvovec 适用于治疗因 SMN1 基因双等位基因突变导致 SMN 蛋白表达不足的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿。
这种基于重组 AAV9 载体的基因疗法可递送功能性人类 SMN 基因，使细胞能够产生运动神经元生存蛋白（SMN 蛋白）。由于 SMN1 基因突变，SMA 患者的 SMN 蛋白存在缺陷。
以单次静脉输注的方式给药。治疗监测的重要内容之一是肝功能监测和血小板计数评估。在治疗前应评估患者是否存在既往 AAV9 抗体。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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