Onpattro

Onpattro适用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR淀粉样变性）引起的多发性神经病。这是一种罕见的遗传性疾病，异常转甲状腺素蛋白在全身组织中积聚，导致神经损伤和器官功能障碍。

Onpattro是一种小干扰RNA（siRNA）治疗药物，采用脂质纳米颗粒递送系统靶向并沉默肝细胞中的TTR基因，从而减少导致神经和器官淀粉样沉积的异常转甲状腺素蛋白的产生。

Onpattro由医护人员每3周静脉输注一次。常见副作用可能包括输注相关反应、水肿和维生素A缺乏。治疗期间应监测肝功能异常和过敏反应。定期随访有淀粉样变性治疗经验的医护人员至关重要。