帕蒂西兰
帕蒂西兰是一种RNAi治疗剂，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性。它通过递送双链小干扰RNA（siRNA）来发挥作用，该RNA靶向并降解TTR mRNA，从而减少导致淀粉样变性的异常转甲状腺素蛋白的产生。
帕蒂西兰是一种siRNA疗法，通过减少TTR蛋白的产生来治疗遗传性ATTR淀粉样变性。
关键信息一览
- ATC
- N07XX12
- RxNorm
- 2053490
- 通用名
- Patisiran
- 药物类别
- atc-n07
- 商品名
- Onpattro
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 500毫克，每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按医嘱
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 250毫克，每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按医嘱
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 400毫克，每日一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每日一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按医嘱
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
9 个群组妊娠期
妊娠早期如有可能应避免使用
仅在潜在获益超过对胎儿的潜在风险时使用；建议有生育潜力的女性在治疗期间使用有效避孕措施
定期胎儿监测和超声检查
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
妊娠中期和妊娠晚期如有可能应避免使用
仅在获益超过风险时继续使用；建议密切产科监测
胎儿生长监测和定期产前检查
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
哺乳期停止哺乳或停止用药
目前未知帕喜兰是否在人乳中排泄；应根据获益-风险评估做出决定
监测婴儿是否出现任何不良反应
老年人
65岁以上老年人无需调整剂量
根据药代动力学数据无需特殊剂量调整；监测肾功能和肝功能
定期监测肾功能和肝功能，输注期间监测生命体征
儿童
儿童和青少年不推荐使用
帕喜兰未获批准用于儿科患者；安全性和有效性尚未确立
不适用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
肾功能不全
轻中度无需调整剂量
帕喜兰不经肾脏清除；轻至中度肾功能损害不会显著影响暴露量
定期监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
重度谨慎使用
重度肾功能损害患者的数据有限；应密切监测
密切监测肾功能及不良反应
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度无需调整剂量
帕喜兰在肝脏代谢；轻度肝功能损害不会显著影响暴露量
监测肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
中重度谨慎使用
中度至重度肝功能损害患者被排除在临床试验之外；仅在获益超过风险时使用
密切监测肝功能及临床反应
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
FDA批准年份
Patisiran的FDA批准信息
药物类别
药物分类信息
主要适应症
治疗适应症
作用机制
药理学机制
用于治疗患有周围神经病变的成人遗传性甲状腺素转运蛋白介导（hATTR）淀粉样变性。这是一种罕见的遗传性疾病，异常TTR蛋白在神经、心脏和消化系统等多种组织中形成淀粉样沉积物。
帕蒂西兰含有双链siRNA，通过RNA干扰特异性靶向并降解突变型和野生型TTR信使RNA（mRNA）。这导致肝脏中TTR蛋白的产生减少，降低血清TTR水平，进而减少组织中的淀粉样沉积物。
由医疗专业人员每3周静脉输注一次。需在给药前使用皮质类固醇、抗组胺药和H2受体拮抗剂进行预处理，以减少输液相关反应。需监测肝功能，并进行基线眼科评估。可能会导致维生素A缺乏，可能需要补充。妊娠期安全性尚未确定。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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