Pegunigalsidase Alfa

ELFABRIO适用于确诊为法布里病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）的成人患者的长期酶替代疗法。本品通过减少各种组织和器官中Gb3的蓄积来控制疾病。

培努加那酶 alfa是α-半乳糖苷酶A的重组形式。静脉输注后，该酶通过甘露糖-6-磷酸受体介导的内吞作用被患者细胞内化，并转运至溶酶体，在其中发挥催化活性以分解蓄积的Gb3底物。

作为一种蛋白质类治疗药物，ELFABRIO可能引起输液相关超敏反应。应在输液期间及输液后对患者进行监测。曾接受其他酶替代疗法治疗的患者可能发生抗阿加糖苷酶抗体的交叉反应。尚未确定本品在儿童患者中的安全性和有效性。