Pegvaliase
Pegvaliase 是一种酶替代疗法，用于治疗成年苯丙酮尿症 (PKU) 患者，这些患者尽管饮食限制，但血液中的苯丙氨酸水平控制不足。作为 PEG 化的苯丙氨酸氨裂解酶 (PAL)，它将苯丙氨酸转化为氨和反式肉桂酸，从而替代缺失的酶。
一种用于PKU的酶疗法，可将多余的苯丙氨酸转化为无害物质，适用于仅靠饮食管理不足的患者。
该药品带有黑框警告（boxed warning）——这是美国 FDA 最严重的警告级别。使用前请查阅完整的处方信息。
关键信息一览
- ATC
- A16AB19
- RxNorm
- 2046360
- 通用名
- Pegvaliase
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Palynziq
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- prefilled syringe
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 500mg 每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 请遵循医生指示
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 250mg 每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 请遵循医生指示
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 400mg 每日一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每日一次
- 用药说明
- 请遵循医生指示
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
10 个群组妊娠期
孕早期如有可能应避免
仅在潜在获益超过潜在风险时使用；如发生妊娠应停药
定期胎儿监测及苯丙氨酸水平评估
妊娠期
孕中期如有可能应避免
仅在获益超过风险时继续使用
定期胎儿监测及苯丙氨酸水平追踪
妊娠期
孕晚期如有可能应避免
仅在潜在获益超过潜在风险时使用
定期胎儿监测
哺乳期
哺乳期无需调整
是否停药或停止哺乳应权衡对婴儿和母亲的获益后决定
监测婴儿是否出现不良反应
儿童
18岁以下不推荐
未获批准用于18岁以下患者；使用替代治疗方案
不适用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
老年人
65岁以上无需特殊调整
谨慎使用；起始剂量采用给药剂量范围的低端
监测肾功能和不良反应
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻度无需调整
轻度肾功能损害无需调整剂量
标准监测
肾功能不全
中重度无需特殊调整
谨慎使用；重度肾功能损害数据有限
定期监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻中度无需特殊调整
谨慎使用；临床数据有限
监测肝功能检查
请谨慎使用并监测不良反应。
饮酒者
常规使用避免饮酒
避免饮酒，因为可能干扰苯丙酮尿症管理并增加不良反应风险
监测苯丙氨酸水平
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
药物类别
药理学分类
适应症
治疗适应症
FDA批准年份
监管批准信息
作用机制
药理学机制
Pegvaliase适用于18岁及以上成人苯丙酮尿症（PKU）患者，这些患者尽管进行了饮食苯丙氨酸限制或现有治疗，但血液苯丙氨酸控制仍不理想。
Pegvaliase是一种聚乙二醇化苯丙氨酸解氨酶（PAL），可将苯丙氨酸转化为氨和反式肉桂酸。这可以替代PKU患者体内缺乏的苯丙氨酸羟化酶（PAH）活性，有效降低血液苯丙氨酸浓度。
常见不良反应包括注射部位反应、关节痛和超敏反应。应监测患者的免疫反应和过敏反应。治疗期间需要定期监测血液苯丙氨酸。不建议对活性物质或辅料有已知超敏反应的患者使用。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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