Pegzilarginase
Pegzilarginase 是一种酶替代疗法，用于治疗精氨酸酶 1 缺乏症 (ARG1-D)，这是一种罕见的遗传性代谢紊乱。它提供了一种外源性的人类精氨酸酶 1 酶源，以降低患者体内持续升高的血浆精氨酸水平。
Pegzilarginase是一种酶替代疗法，通过补充缺乏的精氨酸酶1活性来管理精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）。
该药品带有黑框警告（boxed warning）——这是美国 FDA 最严重的警告级别。使用前请查阅完整的处方信息。
关键信息一览
- ATC
- A16AB24
- RxNorm
- 2738648
- 通用名
- Pegzilarginase
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Loargys
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 4.0 mg/kg，每周一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 4.0 mg/kg，每周一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 4.0 mg/kg，每周一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
11 个群组妊娠期
孕早期仅在明确需要时使用
除非潜在获益证明对胎儿的潜在风险合理，否则应避免在孕期使用
定期进行胎儿监测和超声检查
妊娠期
孕中期仅在明确需要时使用
仅在获益大于对胎儿的风险时继续治疗
定期进行胎儿监测
妊娠期
孕晚期仅在明确需要时使用
临近分娩时需权衡风险与获益
进行胎儿监测和新生儿状况评估
哺乳期
哺乳期不建议调整剂量
根据药物对母亲的重要性决定停止哺乳或停止用药
监测婴儿是否出现任何不良反应
儿童
2至11岁儿童根据体重给药
已批准用于精氨酸酶1缺乏症的儿童患者
定期监测精氨酸水平和生长参数
儿童
12至17岁青少年根据体重给药
已批准用于儿童患者
定期监测精氨酸水平
老年人
65岁及以上老年人从给药剂量范围的下限开始
由于老年人群数据有限，使用时需谨慎
密切监测肾功能及整体耐受性
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻度肾功能损害无需特别调整
谨慎使用并密切监测
监测肾功能
肾功能不全
重度肾功能损害不推荐
因数据缺乏，不建议使用
不适用
肝功能不全
轻中度肝功能损害谨慎使用
因数据有限，使用时需谨慎
监测肝功能检查
肝功能不全
重度肝功能损害不推荐
因数据缺乏，不建议使用
不适用
统计与临床数据
药物类别
重组人精氨酸酶 1 酶替代疗法的分类
FDA 批准年份
FDA 批准用于治疗精氨酸酶 1 缺乏症
适应症
批准用于治疗成人及 2 岁及以上儿童患者的精氨酸酶 1 缺乏症
作用机制
酶替代以降低升高的精氨酸水平
用于治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D），适用于成人和儿童患者。ARG1-D是一种罕见的遗传性代谢疾病，其特征是精氨酸酶1酶缺乏，导致血液中精氨酸积聚。
Pegzilarginase提供外源性功能性人类精氨酸酶1酶活性。该酶催化精氨酸水解生成鸟氨酸和尿素，从而减少ARG1-D相关的持续性高精氨酸血症。
这是一种用于罕见遗传性代谢疾病的专用酶替代疗法。治疗应在具有尿素循环障碍或遗传性代谢疾病管理经验的医生指导下进行。定期监测血浆精氨酸水平对于评估治疗效果非常重要。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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