米托拉索
发布:2026年7月26日更新:2026年7月26日
Pombiliti 是一种酶替代疗法，用于治疗成人晚发型庞贝病。它通过提供一种重组形式的酸性α-葡萄糖苷酶（一种在庞贝病中缺乏的酶）来发挥作用，这有助于分解肌肉细胞中积累的糖原。这种药物通过静脉输注给药。
摘要速览
Pombiliti是一种处方酶替代疗法，用于治疗成年患者的晚发型庞贝病，有助于减少肌肉中的糖原蓄积。
关键信息一览
- RxNorm
- 2667441
- 通用名
- Pombiliti
- 药物类别
- brand-name
- 商品名
- —
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- —
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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适用于成年患者的晚发型庞贝病（糖原贮积病II型）。该药需与另一种药物（migitastat）联合使用，作为两步治疗方案的一部分。
Pombiliti含有cipaglucosidase alfa，这是一种重组人酸性α-葡萄糖苷酶（rhGAA）。输液给药后，该药被细胞摄取并转运至溶酶体，在那里分解蓄积的糖原，从而改善庞贝病特征性的酶缺乏问题。
通过静脉输注给药；需要预先用药并在输注期间进行监测。常见副作用包括输注反应、头痛和腹泻。应密切观察患者的超敏反应。由于其专业用途，该药仅通过限定的分销计划提供。
官方药品说明书
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