托夫森

Qalsody适用于治疗伴有SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。这是ALS的一种特定遗传亚型，仅影响部分患者。在开始治疗前需要进行基因检测以确认SOD1突变。

Qalsody是一种反义寡核苷酸（ASO），可与SOD1信使RNA（mRNA）结合。mRNA是产生SOD1蛋白的遗传模板。通过与mRNA结合，该药物促进其降解，从而减少被认为具有毒性且会导致患者运动神经元损伤的突变型SOD1蛋白的产生。

Qalsody通过鞘内注射（注射到椎管）给药。常见副作用可能包括疼痛、疲劳和脑脊液相关反应。建议密切监测临床反应和潜在副作用。治疗应由有ALS管理经验的神经科医生启动和监督。疗效仅限于已确认SOD1突变的患者。