Risdiplam
发布:2026年7月26日更新:2026年7月26日
Risdiplam是一种SMN2剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由染色体5q上的突变引起，导致生存运动神经元（SMN）蛋白产生不足。通过修改SMN2基因的剪接，Risdiplam增加了SMN蛋白的产生。
摘要速览
利司扑兰是一种用于脊髓性肌萎缩症的口服药物，通过修饰SMN2基因剪接来增加SMN蛋白的产生。
关键信息一览
- ATC
- M09AX10
- RxNorm
- 2390935
- 通用名
- Risdiplam
- 药物类别
- atc-m09
- 商品名
- Evrysdi
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- 口服
- 剂型
- 片剂、溶液
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用于治疗儿童及成人脊髓性肌萎缩症（SMA），包括1型、2型和3型SMA，由染色体5q突变引起的双等位基因SMN1突变所致。
利司扑兰是一种小分子药物，可修饰SMN2前体mRNA的剪接，促进外显子7的包含，增加功能性SMN蛋白的产生，以弥补SMN1的缺乏。
每日一次随食物口服给药。需要定期监测肝功能、血液学参数和妊娠状态。常见副作用可能包括皮疹、腹泻、恶心和头痛。妊娠期不建议使用；治疗期间及停药后需采取充分的避孕措施。
官方药品说明书
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