缬氨酸替考加韦
发布:2026年8月9日更新:2026年8月9日
Roctavian 是一种针对成人严重甲型血友病的基因疗法。它通过传递功能性的凝血因子VIII基因，帮助身体产生自己的凝血因子，从而可能减少或消除对定期凝血因子VIII替代疗法的需求。
摘要速览
Roctavian是一种一次性基因疗法，用于治疗成人重度血友病A，使身体能够自行产生凝血因子VIII。
关键信息一览
- RxNorm
- 2641616
- 通用名
- Roctavian
- 药物类别
- brand-name
- 商品名
- —
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- —
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用于治疗无预先存在腺相关病毒5型(AAV5)抗体的成人重度血友病A
通过AAV5载体将功能性的VIII因子基因输送到肝细胞，使身体能够自行产生凝血因子
作为单次静脉输注给药；需要定期监测肝酶；不适用于预先存在AAV5抗体的患者；临床试验随访仍在进行以评估长期持久性
官方药品说明书
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