Telotristat

Rytelo适用于治疗低至中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者，这些患者伴有输血依赖性贫血，且对促红细胞生成剂（ESA）治疗无反应或治疗后复发。

Rytelo是一种脂质结合寡核苷酸，可选择性抑制端粒酶活性。端粒酶是一种维持细胞端粒长度的酶，使细胞能够持续增殖。通过抑制端粒酶，Rytelo靶向MDS中的异常造血，减少恶性克隆负担，并可能改善血细胞生成。

Rytelo通常每4周以静脉输注方式给药。常见副作用包括血小板减少症、中性粒细胞减少症和输注相关反应。患者在治疗期间需要定期监测血细胞计数。如果严重血细胞减少持续存在，应停止治疗。该药物通常由有MDS管理经验的血科医生开具。