Sebelipase Alfa
Sebelipase Alfa 是一种重组的溶酶体酸性脂肪酶 (LAL) 酶，用于治疗溶酶体酸性脂肪酶 (LAL) 缺乏症患者的酶替代疗法。这种罕见的遗传性疾病会阻止身体正常分解胆固醇酯和甘油三酯，导致其积累在体内。
一种重组酶疗法，用于补充LAL缺乏症患者体内缺乏的溶酶体酸性脂肪酶。LAL缺乏症是一种罕见的遗传性贮积障碍。
该药品带有黑框警告（boxed warning）——这是美国 FDA 最严重的警告级别。使用前请查阅完整的处方信息。
关键信息一览
- ATC
- A16AB14
- RxNorm
- 1726975
- 通用名
- Sebelipase Alfa
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Kanuma
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 1-3mg/kg 每周一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 1mg/kg 每周一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 1-3mg/kg 每周一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每周一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
11 个群组妊娠期
孕早期仅在利大于弊时使用
如发生妊娠，仅在明确需要时继续治疗，与医护人员讨论风险
定期产前监测和胎儿超声评估
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
孕中期仅在利大于弊时使用
如需持续疾病控制则继续治疗
定期产前监测
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
孕晚期仅在利大于弊时使用
分娩计划前与医生讨论
定期产前监测
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
哺乳期无需特殊调整
应与医护人员共同商定母乳喂养决定，考虑婴儿获益
监测婴儿是否出现任何异常症状
儿童
婴儿1 mg/kg每周一次静脉输注
适用于婴儿LAL-D（包括快速进展型），可从出生起开始使用
定期监测生长发育、肝功能和血脂参数
儿童
儿童和青少年1 mg/kg每周一次静脉输注
适用于儿童和青少年LAL-D患者
定期监测生长发育、肝功能、血脂谱和发育里程碑
老年人
老年患者无需特殊调整
采用标准给药方案，监测肾功能和肝功能
根据患者个体情况进行标准监测
肾功能不全
轻度至中度无需特殊剂量调整
轻至中度肾功能损害无需剂量调整
常规临床监测
肾功能不全
重度谨慎使用
数据有限，需要临床判断
加强肾功能监测
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度至中度无需特殊剂量调整
该药适用于治疗影响肝脏的LAL-D，监测肝功能
定期肝功能检查
肝功能不全
重度谨慎使用
数据有限，应权衡获益与潜在风险
密切监测肝功能和临床状态
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
FDA批准年份
Kanuma获FDA批准日期
药物类别
治疗分类
作用机制
生物学活性
主要适应症
治疗适应症
用于治疗LAL缺乏症（其婴儿型也称为Wolman病，晚发型称为胆固醇酯贮积病），这是一种罕见的常染色体隐性溶酶体贮积障碍，会导致脂肪在全身细胞中有害积聚。
作为人类LAL酶的重组形式，sebelipase alfa与细胞表面的受体结合，并被内化进入溶酶体，在那里水解因原生酶活性缺乏或缺失而积聚的胆固醇酯和甘油三酯。
通过静脉输注给药，通常每周一次。输注过程中可能发生超敏反应。本品不含防腐剂，配制后须立即使用。安全性和有效性主要在患有LAL缺乏症的儿童和成人患者的临床研究中确立。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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