Sepiapterin
发布:2026年7月26日更新:2026年7月26日
Sepiapterin 是一种药物，用于治疗对四氢生物蝶呤 (BH4) 的合成或代谢有缺陷的苯丙酮尿症 (PKU) 患者。它通过作为 BH4 的前体来发挥作用，BH4 激活酶苯丙氨酸羟化酶 (PAH) 以帮助分解氨基酸苯丙氨酸。
摘要速览
Sepiapterin是一种BH4前体药物，通过帮助机体分解苯丙氨酸来治疗苯丙酮尿症。
关键信息一览
- ATC
- A16AX28
- RxNorm
- 2723056
- 通用名
- Sepiapterin
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Sephience
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- 口服
- 剂型
- 粉剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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Sepiapterin适用于治疗对BH4基治疗有应答的成人及儿童苯丙酮尿症（PKU）患者。可作为饮食限制苯丙氨酸的辅助治疗手段。
Sepiapterin是四氢生物蝶呤（BH4）的合成前体，BH4是苯丙氨酸羟化酶（PAH）所必需的一种辅因子。通过增加BH4的可用性，本药物可激活残留的PAH酶活性，使苯丙氨酸更高效地转化为酪氨酸。
Sepiapterin应作为综合PKU管理方案的组成部分，配合饮食限制苯丙氨酸。应定期监测血苯丙氨酸水平。部分患者可能出现胃肠道症状。尚未确定妊娠期用药的安全性和有效性。
官方药品说明书
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