艾曲波帕
Skysona (Lenadogene Nolparvovec) 是一种基因疗法，用于治疗成人中由 ND4 基因相关的线粒体 DNA 突变引起的 Leber 遗传性视神经病变 (LHON)。这种一次性玻璃体内治疗通过向细胞提供 ND4 基因的功能拷贝来发挥作用。
Skysona是一种用于治疗携带特定ND4基因突变的莱伯遗传性视神经病变(LHON)成人患者的基因疗法。
关键信息一览
- RxNorm
- 2612554
- 通用名
- Skysona
- 药物类别
- brand-name
- 商品名
- —
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- —
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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Skysona适用于治疗携带确认的ND4基因相关线粒体DNA突变的莱伯遗传性视神经病变(LHON)成人患者。LHON是一种罕见的遗传性疾病，会导致突然的视力丧失，通常影响年轻成年人。
Skysona是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，通过玻璃体内注射将野生型ND4基因的功能拷贝直接递送至视网膜神经节细胞。这使细胞能够产生正常的NADH脱氢酶蛋白，可能减缓或防止进一步的视力丧失。
Skysona由专业医师进行玻璃体内注射，每只眼睛一次。作为一种基因疗法，它不能逆转现有的视力丧失，但可能有助于保护剩余的视力。常见的注意事项包括对病毒载体可能产生的免疫反应，以及需要通过基因检测确认符合条件的ND4突变患者。
官方药品说明书
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医学审核:WellAlly 编辑团队 最后审核 2026年8月9日. · 阅读我们的编辑政策