Nusinersen
发布:2026年8月9日更新:2026年8月9日
Spinraza（Nusinersen）是一种处方药，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种影响神经系统的遗传性疾病，导致进行性肌肉无力。它通过鞘内注射由医疗专业人员直接注入脑脊液。
摘要速览
诺西那生是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，通过增加该遗传性疾病患者体内缺乏的一种关键蛋白的产生来发挥作用。
关键信息一览
- RxNorm
- 1863561
- 通用名
- Spinraza
- 药物类别
- brand-name
- 商品名
- —
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- —
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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诺西那生（Spinraza）已获批用于治疗儿童和成人患者涵盖疾病多种亚型的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
诺西那生是一种反义寡核苷酸，可修饰SMN2基因的剪接，从而使SMA患者增加功能性运动神经元存活蛋白（SMN）的产生，而该蛋白在患者体内是缺乏的。
诺西那生需由合格的医疗专业人员通过鞘内注射给药。治疗需要先完成负荷剂量方案，随后给予维持剂量。常见副作用可能包括呼吸道感染和便秘。治疗期间应监测患者的血小板计数降低和肾脏异常。
官方药品说明书
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