塔法米地斯

Tafamidis适用于治疗患有周围神经病变的多发性神经病变型遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv-PN）成人患者，以及野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM），用于降低心血管死亡率和住院率。

Tafamidis是一种选择性TTR稳定剂，可与转甲状腺素蛋白上的甲状腺素结合位点结合。这种结合可稳定TTR四聚体结构，减缓其解离为单体的速度，而解离为单体是导致有害蛋白质沉积的淀粉样变过程的关键限速步骤。

Tafamidis以软胶囊形式口服，每日一次。常见副作用可能包括腹泻、恶心和腹痛。该药物通常耐受性良好，但应在医生指导下使用。患者在开始治疗前应告知医护人员是否有任何肝脏问题或怀孕情况。