伊奴西珠单抗

Tegsedi适用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的成人1期或2期多发性神经病变。这种罕见的遗传性疾病会导致异常淀粉样蛋白在各种器官中积聚，尤其影响周围神经系统。

Tegsedi含有活性成分inotersen（伊诺特森），这是一种反义寡核苷酸，可特异性结合转甲状腺素蛋白（TTR）基因产生的信使RNA（mRNA）。通过靶向并降解这种mRNA，该药物可减少TTR蛋白的产生，从而限制导致器官和神经损伤的淀粉样沉积物的形成。

Tegsedi需要定期监测，包括每周进行血小板计数和肾功能血液检查。常见副作用可能包括注射部位反应、恶心和疲劳。该药物有严重血小板减少症和肾小球肾炎的重大风险警示，需立即就医。患者在治疗期间应监测维生素A水平和肝功能。