Trofinetide

曲非奈肽适用于治疗雷特综合征。雷特综合征是一种罕见的遗传性神经系统疾病，主要影响女性，并导致严重的认知、运动和沟通障碍。该药物获批用于成人及2岁及以上的儿童患者。

具体作用机制尚不明确。曲非奈肽是甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸（GPE）的合成类似物，GPE是一种天然存在的肽。研究表明，它可能通过神经营养和抗炎途径发挥作用，可能减轻神经炎症并支持大脑突触功能。

曲非奈肽是一种口服溶液，每日服用两次。常见副作用可能包括腹泻和呕吐。该药物禁用于已知对该药物过敏的患者。患者和护理人员应报告任何感染迹象，因为曲非奈肽可能影响免疫系统。建议由具有雷特综合征治疗经验的医疗保健提供者进行定期监测。