Ravulizumab

Ultomiris已获美国FDA批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG），以及抗水通道蛋白-4血清阳性的成人视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。

Ultomiris是一种人源化单克隆抗体，可特异性结合补体系统中的C5蛋白，阻止其裂解为C5a和C5b。这种抑制作用可阻止膜攻击复合物（MAC）的形成，而MAC负责在PNH等疾病中破坏红细胞，并损伤其他补体介导疾病中的细胞。

Ultomiris通过静脉输注给药，通常在初始负荷剂量后每8周一次。患者应监测严重感染，尤其是脑膜炎球菌感染，可能需要在开始治疗前接种疫苗。常见副作用包括上呼吸道感染、头痛和恶心。本药物仅应由具有管理其所治疗特定疾病经验的医疗保健提供者开具处方。