Valoctocogen Roxaparvovec
Valoctocogen roxaparvovec是一种基因治疗药物，用于治疗没有预先存在的针对腺相关病毒血清型5（AAV5）的抗体的成人严重血友病A患者。它以单次静脉输注的形式给药，通过提供功能性的人类凝血因子VIII基因来发挥作用。
Valoctocogene roxaparvovec是一种一次性基因疗法，用于治疗成人重型血友病A，可实现内源性VIII因子生成。
关键信息一览
- ATC
- B02BD15
- RxNorm
- 2641610
- 通用名
- Valoctocogene Roxaparvovec
- 药物类别
- atc-b02
- 商品名
- Roctavian
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 每日2次，每次500mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每日2次，每次250mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每日400mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每日1次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
8 个群组妊娠期
妊娠早期如有可能应避免
除非获益大于风险，否则避免在妊娠期间使用；请与医疗保健提供者讨论
如需使用，应进行定期胎儿监测
妊娠期
妊娠中期如有可能应避免
除非获益大于风险，否则避免在妊娠期间使用
定期胎儿监测
妊娠期
妊娠晚期如有可能应避免
除非获益大于风险，否则避免在妊娠期间使用
定期胎儿监测
哺乳期
哺乳期不建议调整剂量但应避免
由于药物在母乳中的分泌情况不明，输注后至少6个月内不推荐母乳喂养
监测婴儿不良反应
儿童
12岁以下儿童不适用
Roctavian尚未获批用于18岁以下患者；不推荐儿童使用
不适用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
老年人
65岁以上老年人无特定剂量调整
谨慎使用；65岁以上患者的临床试验数据有限；评估心血管和肝脏状态
监测肝功能检查和心血管状态
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
中重度说明书无特定剂量调整
谨慎使用；重度肾功能损害患者（eGFR低于30 mL/min）被排除在临床试验之外；监测肾功能
治疗前后监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
重度肝功能损害避免
禁用于重度肝功能损害患者，包括ALT或AST大于正常上限1.5倍、肝硬化或肝脏功能障碍证据；AAV载体靶向肝细胞
监测肝功能检查；可能需要肝脏活检
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
统计与临床数据
药物类别
用于血友病A的基因疗法
适应症
治疗适应症
主要终点达成
3期临床试验结果
给药途径
给药方式
用于治疗患有重型血友病A（先天性VIII因子缺乏症）的成人患者，要求患者无AAV5预存抗体，且无VIII因子抑制物史。
这种基于AAV5的基因疗法将人类VIII因子（F8）基因的功能性拷贝直接递送至肝细胞，使其能够产生并分泌内源性VIII因子蛋白，从而改善凝血功能。
作为单次输注给药；输注后需监测肝酶（转氨酶）；可能需要使用糖皮质激素控制肝酶升高；应长期监测患者的VIII因子活性水平及潜在的肝细胞影响。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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