Viltolarsen
发布:2026年7月26日更新:2026年8月26日
Viltepso (Viltolarsen) 是一种处方药，用于治疗携带经证实适合外显子53跳跃的DMD基因突变的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。它是一种反义寡核苷酸，通过帮助身体产生一种较短形式的抗肌萎缩蛋白来发挥作用。
摘要速览
Viltepso是一种针对基因的杜氏肌营养不良症靶向治疗，可帮助具有合适基因突变的患者产生功能性肌营养不良蛋白。
关键信息一览
- RxNorm
- 2389845
- 通用名
- Viltepso
- 药物类别
- brand-name
- 商品名
- —
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- —
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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Viltepso适用于治疗DMD基因突变（适合外显子53跳读）的杜氏肌营养不良症患者。这种基因突变约占所有DMD病例的8%。
Viltepso是一种反义寡核苷酸，可与DMD基因前体mRNA的特定区域结合，导致身体在加工过程中跳过（排除）外显子53。这使得产生一种截短但部分功能正常的肌营养不良蛋白，从而帮助保护肌肉细胞免受损伤。
Viltepso通过静脉输注给药，每周一次。常见副作用可能包括上呼吸道感染、注射反应和咳嗽。治疗期间建议定期监测肾功能。应在输注期间监测患者的超敏反应。
官方药品说明书
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