Viltolarsen
Viltolarsen是一种反义寡核苷酸药物，用于治疗基因突变适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。它通过与肌营养不良蛋白前mRNA结合，在mRNA加工过程中导致外显子53的跳跃，从而使截短的但功能性蛋白质的产生成为可能。
维托拉森是一种用于杜氏肌营养不良症的靶向基因疗法，可通过外显子53跳跃产生具有部分功能的肌营养不良蛋白。
关键信息一览
- ATC
- M09AX12
- RxNorm
- 2389840
- 通用名
- Viltolarsen
- 药物类别
- atc-m09
- 商品名
- Viltepso
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 500mg，每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 250mg，每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 400mg，每日一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每日一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
10 个群组妊娠期
妊娠总体如可能应避免
仅在获益大于对胎儿的风险时使用
定期进行胎儿监测，包括超声检查
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
妊娠早期如可能应避免
除非获益大于风险，否则避免在妊娠早期使用
定期进行胎儿监测
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
妊娠晚期谨慎使用
仅在获益大于风险时使用，考虑分娩时机
胎儿监测及分娩时间评估
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
哺乳期停止哺乳或避免使用
治疗期间停止哺乳或避免使用
监测婴儿是否出现不良反应
儿童
儿童基于体重的给药方案：每周一次，每次5 mg/kg或40 mg/kg
适用于2岁及以上适用于外显子53跳跃治疗的患者
定期监测肾功能、尿蛋白
老年人
老年不建议进行特殊剂量调整
谨慎使用，老年人临床经验有限
密切监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻度肾功能损害药品说明书中无特殊剂量调整建议
谨慎使用，监测肾功能
定期监测肾功能和尿蛋白
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
中重度肾功能损害谨慎使用，考虑调整剂量
谨慎使用，严重肾功能损害数据有限
强化肾功能监测
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度肝功能损害药品说明书中无特殊剂量调整建议
谨慎使用，数据有限
监测肝功能检查
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
中重度肝功能损害谨慎使用
临床数据有限，仅在获益大于风险时使用
定期监测肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
FDA批准年份
杜氏肌营养不良症治疗的FDA批准
药物类别
外显子跳跃疗法的分类
治疗适应症
特定基因突变患者的批准适应症
给药途径
药物给药方式
用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），适用于已记录在案并确认适合外显子53跳跃的基因突变患者。诊断需通过基因检测确认符合条件的突变。
维托拉森是一种反义寡核苷酸，可特异性结合肌营养不良蛋白前mRNA的外显子53。这种结合会导致外显子53在mRNA剪接过程中被外显，从而产生截短但仍具有部分功能的肌营养不良蛋白。
这是一种靶向基因疗法，治疗前需确认基因符合条件。通过静脉输注给药。与其他反义寡核苷酸疗法一样，需监测肾功能。治疗应由具有DMD管理经验的专业医生启动和监督。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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