Elosulfase Alfa

Vimizim适用于治疗黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA），这是一种罕见的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积症，由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏引起。该药用于确诊为莫尔基奥A综合征的儿童和成人患者。

Vimizim是一种重组人酶，可替代MPS IVA患者体内缺乏的GALNS酶。外源性酶有助于催化分解糖胺聚糖硫酸角质素和硫酸软骨素-6-硫酸酯，减少它们在组织中的积聚，这是疾病症状和进展的根本原因。

Vimizim在输注过程中存在严重过敏反应（包括过敏性反应）的风险。可能出现因颈椎受累导致的脊髓压迫，需要监测。MPS IVA患者常见睡眠呼吸暂停，应在治疗前和治疗期间进行评估。建议定期评估耐力、肺功能和生长发育情况。该药物通常每周一次静脉输注给药。