维利西呱
维利西呱（LUXTURNA）是一种基因疗法，用于治疗已确认的与RPE65突变相关的视网膜营养不良患者，包括莱伯先天性黑蒙和视网膜色素变性。它的工作原理是将RPE65基因的功能性拷贝直接输送到视网膜细胞。
一种基因疗法，通过向视网膜细胞递送正常RPE65基因拷贝，恢复RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良患者的功能性视力。
关键信息一览
- ATC
- S01XA27
- RxNorm
- 1995537
- 通用名
- Voretigene Neparvovec
- 药物类别
- atc-s01
- 商品名
- Luxturna
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
本页面仅供信息参考。
请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 每日两次，每次500mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每日两次，每次250mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每日400mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每日一次
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
6 个群组妊娠期
全孕期尽量避免使用
仅在获益超过对胎儿的潜在风险时使用
定期产前监测
儿童
4岁及以上儿童无需调整剂量
适用于4岁及以上RPE65突变相关视网膜营养不良患者
定期眼科检查和视网膜成像
老年人
老年人无需调整剂量
可给予老年患者；需考虑总体健康状况
术前心脏和眼科评估
肾功能不全
轻中度无需特别调整
谨慎使用；该药物不经肾脏为主要代谢途径
标准监测
肝功能不全
轻中度无需特别调整
谨慎使用；该药物不经肝脏为主要代谢途径
标准监测
哺乳期
哺乳期无需调整
停止哺乳或避免使用；母乳中排泄数据不足
无需特别监测
统计与临床数据
用于治疗确诊的双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良，包括Leber先天性黑矇(LCA)和色素性视网膜炎(RP)，适用于视网膜细胞存活数量足够的患者。
通过改良的腺相关病毒载体将正常RPE65基因拷贝递送至视网膜色素上皮(RPE)细胞，使细胞能够产生具有功能的视黄醛异构水解酶(RPE65)，这是一种对视觉周期和正常视力至关重要的酶。
通过视网膜下注射给药，需要由合格的眼科医师进行手术操作。可能存在免疫相关反应的风险；建议使用皮质类固醇预防。治疗可为单眼或双眼；剂量根据体表面积计算。治疗前需进行RPE65突变的基因确诊确认。患者应监测眼压、视网膜脱离及白内障的发生。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
WellAlly 可能通过页面链接获得推荐返佣，且不向您收取任何额外费用。编辑内容绝不受商业关系影响。
本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
本内容仅供一般信息和教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。对于任何医疗问题，请务必咨询合格的医疗服务提供者；切勿因阅读本站内容而忽视专业医疗建议或推迟就医。
如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话或前往最近的急诊科。
医学审核:WellAlly 编辑团队 最后审核 2026年7月26日. · 阅读我们的编辑政策